أثارت موافقة هيئة الأغذية و الأدوية الأمريكية على عقار بيوجين لعلاج الزهايمر الكثير من الانتقادات، واستقال ثلاثة من أعضاء اللجنة الاستشارية لإدارة الغذاء والدواء. وقال آرون كيسيلهايم، البروفيسور في كلية الطب بجامعة هارفارد وأحد المستقيلين من اللجنة لا يفترض أن تكون الموافقة المعجلة هي البديل الذي يمكن اللجوء إليه عندما تكون بيانات التجارب السريرية ليست جيدة بشكل يكفي للحصول على موافقة تنظيمية.
ومنحت إدارة الغذاء والدواء موافقة معجلة لشركة بيوجين المنتجة للدواء، وهي نوع من الموافقات يمكن اللجوء إليه لإقرار علاجات لأمراض خطيرة، وتوفر ميزة علاجية مقارنة بالأدوية الموجودة حاليًا.
رغم ان العقار الذي يحمل إسم Aduhelm يمثل بارقة أمل لمرضى الزهايمر باعتباره أول علاج يستهدف التأثير على عملية تطور المرض، فإن خبراء أكدوا أن الشركة لم تتمكن من إثبات فاعليته خاصة مع تكلفته المرتفعة، حيث يصل سعر الجرعة التي يحصل عليها المريض سنويًا (10 مجم لكل كيلوجرام) إلى 56 ألف دولار.
قال البروفيسور المستقيل، كيسيلهايم في خطاب الاستقالة الذي نشرته بلومبيرغ إن إقرار الدواء ربما كان “أسوأ قرار بالموافقة على عقار في التاريخ الحديث للولايات المتحدة”. وتأتي الشكوك المتزايدة حول الدواء بعد النتائج المتضاربة للتجارب السريرية.
في حين أبدى البروفيسور في كلية الطب بجامعة واشنطن جويل بيرلماتر غضبه الشديد من قرار إدارة الدواء والغذاء، ووصفه بأنه “فظيع” لدرجة دفعته إلى الاستقالة من اللجنة الاستشارية للهيئة في اليوم نفسه. وقال في مقابلة مع سي إن إن: “لقد راجعنا كل البيانات الخاصة بالفوائد السريرية، وصوّت 10 أعضاء من إجمالي 11 عضوًا باللجنة بالرفض لعدم وجود دلائل تشير لأي فائدة سريرية، بينما قال عضو واحد إنه غير متيقن”.
وبحسب بيرلماتر، لم يجد أي عضو في اللجنة فائدة سريرية لهذا العقار. وفي نوفمبر 2020، رفضت اللجنة الاستشارية لإدارة الغذاء والدواء الموافقة على عقار بيوجين بعد أن صوت 10 أشخاص ضده من إجمالي 11 شخصًا.
وشرح البروفيسور في كلية الطب بجامعة واشنطن بأن ما حدث هو أن إدارة الغذاء والدواء استخدمت ما أسمته “الموافقة المعجلة”، وقامت بتغيير المعايير التي يتم على أساسها قياس فائدة العقار، فبدلًا من الحديث عن الفائدة السريرية، استندت إلى ما يسمى “الدلالات أو المؤشرات الحيوية”. وتابع: الدلالات الحيوية يمكن أن تكون مفيدة في تحديد الفائدة السريرية إذا ثبت أنه يمكن الاعتماد عليها كمعيار للتنبؤ بالفائدة السريرية. “وفي هذه الحالة لم يكن هناك أي دليل على ذلك”.
ومن جهتها، قالت مديرة مركز إدارة الغذاء والدواء لتقييم الأدوية والبحوث باتريسيا كافازوني إن إدارة الغذاء والدواء تدرك جيدًا الاهتمام الذي يحيط بقرار الموافقة، وأضافت في بيان صحافي: نتفهم أن Aduhelm قد استحوذ على اهتمام الصحافة، ومجتمع مرضى الزهايمر، والمسؤولين المنتجين، وغيرهم من أصحاب المصلحة.
وبدأت شركة بيوجين تجاربها في عام 2015، قبل أن يتم إيقافها في 2019 لأن النتائج لم تكن جيدة، لكن الشركة عادت لاستئناف تجاربها مجددًا قائلة إنها قامت بدراسات وتحليلات إضافية وثبت أن 22% من المتطوعين الذين حصلوا على جرعة العقار قد تحسنوا مع إبطاء التدهور الإدراكي لديهم.
وجاء رفض اللجنة الاستشارية لإدارة الغذاء والدواء لأنها لم تجد فرقًا واضحًا بين الحالة الصحية لمن حصلوا على العلاج المحتمل ومن لم يحصلوا عليه، كما أن الآثار الجانبية كانت عالية فالبعض أصيب بتورم في المخ، في حين عانى البعض من نزيف في المخ.
يعد عقار Aduhelm المثير للجدل هو العلاج الوحيد والأول الذي يستهدف عملية تطور المرض عن طريق تقليل بروتين “أميلويد بيتا”، وهو نوع من البروتينات الموجودة بالمخ والتي يؤدي تكتلها وانتشارها إلى الإصابة بالمرض. وزعمت بيوجين في بيان لها أن التجارب السريرية أظهرت تقليل لويحات أميلويد بيتا بنسبة تتراوح بين 59% إلى 71% خلال 18 شهرًا من العلاج.
وأوضحت مديرة مركز إدارة الغذاء والدواء لتقييم الأدوية والبحوث باتريسيا كافازوني في بيان منفصل أن التجارب السريرية للعقار أظهرت أنه من المتوقع أن يساهم انخفاض هذه اللويحات (أميلويد بيتا) في تقليل تدهور حالة الخرف الناتجة عن المرض.
والخرف ” dementia” هو متلازمة تتسم بحدوث تدهور في الذاكرة والتفكير والسلوك والقدرة على الاضطلاع بالأنشطة اليومية.
ومع ذلك، يبدو أن إدارة الغذاء والدواء ما زالت غير حاسمة بشأن العلاج الجديد، حيث طلبت من بيوجين إجراء تجربة سريرية عشوائية جديدة خاضعة للرقابة للتحقق من الفائدة السريرية للدواء. وبحسب بيان لـ FDA، فقد يتم سحب الموافقة على الدواء إذا فشلت التجربة في التحقق من فائدته.
وقام الباحثون بتقييم فاعلية Aduhelm من خلال ثلاث تجارب تضم 3482 مريضًا. وتراجعت تكتلات البروتين التي يطلق عليها أميلويد بيتا في المرضى الذين حصلوا على جرعة من العلاج المحتمل، بعكس المرضى الذين لم يحصلوا عليه.
و أكثر الآثار الجانبية شيوعا هي تورم في المخ وصداع وإغماء، بالإضافة إلى إمكانية حدوث إسهال وهذيان وارتباك.