وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على تسويق أغلى دواء في العالم لعلاج الاضطراب الوراثي – الهيموفيليا ب .
الدواء Hemgenics من شركة الأدوية الحيوية CSL Behring، سعره 3.5 مليون دولار للجرعة، ما يجعله أغلى علاج في العالم.
ويعطى عقار Hemgenix عن طريق الوريد لمرة واحدة للمرضى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب، وهو اضطراب دم وراثي يصيب الرجال في الغالب وينتج عن طفرة جينية في بروتين ضروري لتخثر الدم. وإذا تركت دون علاج، يمكن أن تسبب الحالة نزيفا يتسرب إلى الأعضاء والمفاصل، بما في ذلك الدماغ.
ووجدت الدراسة أنه يخفض عدد حالات النزيف على مدار العام بأكثر من النصف، ويحرر 94% من المرضى من الحاجة إلى الحقن المنتظم للسيطرة على المرض.
وتمثل الهيموفيليا ب نسبة نحو 15% من مرضى الهيموفيليا، وتصيب تقريبا واحدا من كل 40 ألفا من السكان. وغالبا ما لا تظهر أي أعراض على النساء المصابات بالمرض.
ويتكون Hemgenix من ناقل فيروسي يحمل جين عامل التخثر IX (العامل التاسع) الذي يتم التعبير عنه في الكبد من أجل زيادة مستويات هذا الإنزيم في الدم وبالتالي الحد من نوبات النزيف.
الاحصاءات حددت نحو 16 مليون شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مصابون بالهيموفيليا ب، في حين أن الهيموفيليا أ، الأكثر شيوعا، تؤثر على خمسة أضعاف هذا العدد.